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Un ensemble de résultats de base (COS) est une méthodologie visant à harmoniser la mesure des résultats cruciaux d’une certaine maladie qui devraient au moins être mesurés dans chaque étude d’intervention sur cette maladie. La méthodologie COS est solide et donnera une orientation à l’utilisation de définitions uniformes et, éventuellement, au choix et à l’optimisation des instruments. Cela se fera dans le cadre d’un projet de consensus mondial, en écoutant et en appréciant les voix de tous les groupes d’acteurs impliqués dans la recherche et les soins liés à l’EB, y compris les patients, leurs représentants, les cliniciens, les chercheurs, les partenaires industriels et les régulateurs.
L’élaboration d’un COS pour l’EB se fera en quatre étapes : définition d’un champ d’application clair, définition de domaines de résultats fondamentaux, recommandation d’instruments de mesure des résultats pour ces domaines de résultats fondamentaux et diffusion des résultats dans des documents de consensus. Tout au long de l’initiative, le centrage sur le patient, la faisabilité et la signification clinique de la mesure des résultats sont de la plus haute importance.
La réunion virtuelle de lancement de l’initiative, qui s’est tenue le 12 avril 2023, a connu un succès retentissant, avec la participation de plus de 100 personnes venues du monde entier. Dimitra Kiritsi et Martin Laimer, experts en EB, ont présenté les défis qu’ils perçoivent dans la mesure des résultats de la recherche sur les EB. Ils ont souligné des aspects tels que la rareté et l’hétérogénéité de la maladie, l’absence de référentiel de résultats validés et d’instruments de mesure des résultats, l’incohérence des définitions des résultats, la complexité de la conception des essais et le fardeau des essais pour les patients. Les régulateurs Thorsten Olski et Caroline Auriche (EMA) ont souligné que cette hétérogénéité de la maladie et des approches thérapeutiques affecte les résultats spécifiques des essais et doit être prise en compte dans le plan de développement d’une thérapie et dans le choix du critère d’évaluation principal. La présentation d’Eva Korte et Tobias Welponer (EB House Austria), auteurs de l’examen exploratoire, a mis en évidence l’hétérogénéité des résultats dans le paysage de la recherche sur l’EB. Rainer Riedl (DEBRA Autriche) et Elizabeth Vroom (Duchenne World Organization) ont souligné l’importance de la centralité du patient, de la faisabilité et de la signification clinique dans la mesure des résultats. En outre, de nombreuses autres études, réunions et conversations avec différents groupes de parties prenantes dans le domaine de l’EB soulignent la nécessité d’une plus grande harmonisation de la mesure des résultats dans l’EB.
Les résumés des réunions sont disponibles en téléchargement via ce lien :
La méthodologie suggérée pour ce processus d’harmonisation est celle d’un ensemble de résultats de base (COS). L’élaboration d’un tel ensemble n’est pas à inventer pour l’EB, mais a été réalisée pour de nombreuses autres maladies, allant de très rares à très fréquentes, et pour différents contextes, tels que le suivi clinique et les essais.
Un ensemble de résultats de base est « un ensemble minimum de domaines de résultats et d’instruments de mesure (multipartites) consensuels qui devraient être mesurés et rapportés dans tous les essais cliniques d’une maladie spécifique ou d’une population d’essai ». En d’autres termes : quels sont les résultats essentiels d’une certaine maladie qui devraient être au moins mesurés dans chaque étude d’intervention sur cette maladie. Il est important de noter que les résultats essentiels sont un minimum. S’il est nécessaire, pour la qualité de l’étude, de mesurer davantage de résultats, cela est bien sûr toujours possible.
Ainsi, dans le but de définir un COS pour l’EB, des accords seront conclus à l’aide d’un système de vote, qui sera effectué en ligne avec la méthode de Delphes*. Une fois la liste de vote préparée, toutes les parties prenantes impliquées dans la recherche et les soins en matière d’EB sont invitées à voter.
Si vous souhaitez participer ou recevoir des informations supplémentaires, veuillez contacter les coordinatrices du projet, Marieke Bolling et Eva Korte via ce lien : https://www.eb-researchnetwork.org/research/news/harmonization-of-outcome-measurements-in-eb-research/